Доктор Анна Грека, профессор Гарварда и врач в Mass General Brigham, возглавляет усилия по объединению различных редких заболеваний через свой акселератор Ladders to Cures. Эта инициатива сосредоточена на 'узловой биологии', которая выявляет общие биологические механизмы среди различных редких заболеваний.
Разрабатывая единые препараты, которые могут лечить несколько состояний, инициатива стремится расширить популяцию пациентов для этих лекарств, увеличивая их прибыльность и создавая более устойчивую модель для разработки редких лекарств.
Предыдущие исследования Греки уже продемонстрировали эффективность этого подхода, как видно из исследования 2019 года, связывающего редкое заболевание почек с состояниями, затрагивающими глаза и мозг. Предстоящий 3-й ежегодный симпозиум Ladders to Cures в Broad Institute дополнительно подчеркнет эти усилия и их потенциальное влияние на сообщество редких заболеваний.
Инициатива поддерживается Alexion, AstraZeneca Rare Disease.