Dr. Anna Greka, professeure à Harvard et médecin au Mass General Brigham, dirige des efforts pour relier diverses maladies rares à travers son Ladders to Cures Accelerator. Cette initiative se concentre sur la 'biologie nodale', qui identifie des mécanismes biologiques partagés entre différentes maladies rares.
En développant des médicaments uniques capables de traiter plusieurs conditions, l'initiative cherche à élargir la population de patients pour ces médicaments, améliorant ainsi leur rentabilité et créant un modèle plus durable pour le développement de médicaments rares.
Les recherches précédentes de Greka ont déjà démontré l'efficacité de cette approche, comme le montre une étude de 2019 liant une maladie rénale rare à des conditions affectant l'œil et le cerveau. Le prochain 3ème Symposium Annuel Ladders to Cures au Broad Institute mettra davantage en lumière ces efforts et leur impact potentiel sur la communauté des maladies rares.
L'initiative est soutenue par Alexion, AstraZeneca Rare Disease.