A Dra. Anna Greka, professora de Harvard e médica no Mass General Brigham, está liderando esforços para conectar várias doenças raras por meio de seu Ladders to Cures Accelerator. Esta iniciativa foca na 'biologia nodal', que identifica mecanismos biológicos compartilhados entre diferentes doenças raras.
Ao desenvolver medicamentos únicos que podem tratar múltiplas condições, a iniciativa busca expandir a população de pacientes para esses medicamentos, aumentando sua rentabilidade e criando um modelo mais sustentável para o desenvolvimento de medicamentos raros.
A pesquisa anterior de Greka já demonstrou a eficácia dessa abordagem, como visto em um estudo de 2019 que ligou uma doença renal rara a condições que afetam os olhos e o cérebro. O próximo 3º Simpósio Anual Ladders to Cures no Broad Institute destacará ainda mais esses esforços e seu potencial impacto na comunidade de doenças raras. A iniciativa é apoiada pela Alexion, AstraZeneca Rare Disease.