Dr. Anna Greka, Professorin an der Harvard-Universität und Ärztin am Mass General Brigham, leitet die Bemühungen, verschiedene seltene Krankheiten über ihren Ladders to Cures Accelerator zu verbinden. Diese Initiative konzentriert sich auf die 'nationale Biologie', die gemeinsame biologische Mechanismen zwischen verschiedenen seltenen Krankheiten identifiziert.
Durch die Entwicklung einzelner Medikamente, die mehrere Erkrankungen behandeln können, zielt die Initiative darauf ab, die Patientenzahl für diese Medikamente zu erhöhen, ihre Rentabilität zu steigern und ein nachhaltigeres Modell für die Entwicklung seltener Medikamente zu schaffen.
Grekas frühere Forschung hat bereits die Wirksamkeit dieses Ansatzes gezeigt, wie in einer Studie von 2019, die eine seltene Nierenerkrankung mit Erkrankungen des Auges und des Gehirns verknüpfte. Das bevorstehende 3. jährliche Ladders to Cures Symposium am Broad Institute wird diese Bemühungen und deren potenzielle Auswirkungen auf die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten weiter hervorheben.
Die Initiative wird von Alexion, AstraZeneca Rare Disease unterstützt.