La Dott.ssa Anna Greka, professoressa di Harvard e medico presso Mass General Brigham, sta guidando gli sforzi per connettere varie malattie rare attraverso il suo Ladders to Cures Accelerator. Questa iniziativa si concentra sulla 'biologia nodale', che identifica meccanismi biologici condivisi tra diverse malattie rare.
Sviluppando farmaci singoli in grado di trattare più condizioni, l'iniziativa cerca di espandere la popolazione di pazienti per questi farmaci, migliorando la loro redditività e creando un modello più sostenibile per lo sviluppo di farmaci rari.
La ricerca precedente di Greka ha già dimostrato l'efficacia di questo approccio, come evidenziato in uno studio del 2019 che collegava una rara malattia renale a condizioni che colpiscono l'occhio e il cervello. Il prossimo 3° Simposio Annuale Ladders to Cures presso il Broad Institute metterà ulteriormente in evidenza questi sforzi e il loro potenziale impatto sulla comunità delle malattie rare.
L'iniziativa è supportata da Alexion, AstraZeneca Rare Disease.