La Dra. Anna Greka, profesora de Harvard y médica en Mass General Brigham, está liderando esfuerzos para conectar diversas enfermedades raras a través de su Ladders to Cures Accelerator. Esta iniciativa se centra en la 'biología nodal', que identifica mecanismos biológicos compartidos entre diferentes enfermedades raras.
Al desarrollar medicamentos únicos que pueden tratar múltiples condiciones, la iniciativa busca expandir la población de pacientes para estos medicamentos, mejorando su rentabilidad y creando un modelo más sostenible para el desarrollo de medicamentos raros.
La investigación previa de Greka ya ha demostrado la efectividad de este enfoque, como se observa en un estudio de 2019 que vinculó una enfermedad renal rara con condiciones que afectan el ojo y el cerebro. El próximo 3er Simposio Anual Ladders to Cures en el Broad Institute destacará aún más estos esfuerzos y su posible impacto en la comunidad de enfermedades raras.
La iniciativa cuenta con el apoyo de Alexion, AstraZeneca Rare Disease.