Генная терапия дает надежду молодому мальчику с болезнью Баттена на фоне регуляторных проблем
Проблемы, с которыми сталкивается Уилер Стекер, ребенок с болезнью Баттена, подчеркивают трудности доступа к многообещающим генным терапиям для редких заболеваний, несмотря на достижения в медицинской науке. Эта ситуация подчеркивает системные проблемы в процессе одобрения лекарств и этические дилеммы, связанные с доступом к лечению для пациентов, находящихся в срочной необходимости.