UniQure объявила о своем намерении подать заявку на одобрение FDA для своей генной терапии болезни Хантингтона после недавней встречи с агентством, которая показала, что трехлетний анализ данных из исследования Фазы 1/2 может поддержать ускоренное одобрение.
Это заметный сдвиг по сравнению с началом этого года, когда FDA раскритиковала данные клинических испытаний компании и предложила провести испытание с контролем плацебо для демонстрации эффективности терапии.
Генная терапия, которая вводится непосредственно в мозг, якобы замедлила прогрессирование болезни на 75% в испытании, используя внешнюю базу данных для сравнения, а не группу плацебо, что UniQure утверждала было бы неэтично.
Новые рекомендации FDA позволяют UniQure использовать ранее подвергнутые scrutiny данные для своей заявки при условии, что компания проведет дополнительные исследования для подтверждения преимуществ лечения. После этого объявления акции UniQure выросли на 70%, отражая оптимизм инвесторов относительно потенциального одобрения и выхода терапии на рынок.
Это развитие является частью более широкой тенденции, когда несколько компаний испытали изменения в рекомендациях FDA после смены руководства в агентстве, подчеркивая изменяющийся ландшафт для одобрения лекарств в секторе редких заболеваний.