UniQure gab bekannt, dass das Unternehmen die Absicht hat, einen Antrag auf FDA-Zulassung für seine Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit einzureichen, nachdem ein kürzliches Treffen mit der Behörde darauf hindeutete, dass eine dreijährige Analyse aus einer Phase-1/2-Studie eine beschleunigte Zulassung unterstützen könnte.
Dies ist ein bemerkenswerter Wandel im Vergleich zu Anfang dieses Jahres, als die FDA die klinischen Studiendaten des Unternehmens kritisierte und vorschlug, dass eine placebo-kontrollierte Studie notwendig sei, um die Wirksamkeit der Therapie zu demonstrieren.
Die Gentherapie, die direkt ins Gehirn verabreicht wird, verlangsamte Berichten zufolge den Krankheitsverlauf um 75 % in der Studie, wobei eine externe Datenbank zum Vergleich verwendet wurde, anstatt einer Placebo-Gruppe, was UniQure als unethisch ansah.
Die neuen Richtlinien der FDA erlauben es UniQure, die zuvor überprüften Daten für seinen Antrag zu verwenden, unter der Bedingung, dass das Unternehmen weitere Studien durchführt, um die Vorteile der Behandlung zu bestätigen.
Nach dieser Ankündigung stiegen die Aktien von UniQure um 70 %, was die Optimismus der Investoren hinsichtlich der potenziellen Genehmigung und Markteinführung der Therapie widerspiegelt.
Diese Entwicklung ist Teil eines breiteren Trends, bei dem mehrere Unternehmen nach Führungswechseln in der Behörde eine Wende in den Richtlinien der FDA erfahren haben, was die sich entwickelnde Landschaft für Arzneimittelzulassungen im Sektor seltener Krankheiten hervorhebt.