UniQure a annoncé son intention de soumettre une demande d'approbation à la FDA pour sa thérapie génique contre la maladie de Huntington, suite à une récente réunion avec l'agence qui a indiqué qu'une analyse de trois ans d'une étude de Phase 1/2 pourrait soutenir une approbation accélérée.
Il s'agit d'un changement notable par rapport au début de cette année, lorsque la FDA a critiqué les données des essais cliniques de l'entreprise et a suggéré qu'un essai contrôlé par placebo était nécessaire pour démontrer l'efficacité de la thérapie.
La thérapie génique, qui est administrée directement dans le cerveau, aurait ralenti la progression de la maladie de 75 % lors de l'essai, en utilisant une base de données externe pour comparaison plutôt qu'un groupe placebo, ce qu'UniQure a soutenu serait contraire à l'éthique.
Les nouvelles directives de la FDA permettent à UniQure d'utiliser les données précédemment examinées pour sa demande, à condition que l'entreprise réalise d'autres études pour confirmer les bénéfices du traitement. Suite à cette annonce, les actions d'UniQure ont augmenté de 70 %, reflétant l'optimisme des investisseurs quant à l'approbation potentielle et à l'entrée sur le marché de la thérapie.
Ce développement s'inscrit dans une tendance plus large où plusieurs entreprises ont connu des retournements dans les directives de la FDA suite à des changements de direction au sein de l'agence, mettant en lumière l'évolution du paysage des approbations de médicaments dans le secteur des maladies rares.