UniQure anunció su intención de presentar una solicitud para la aprobación de la FDA de su terapia génica para la enfermedad de Huntington, tras una reciente reunión con la agencia que indicó que un análisis de tres años de un estudio de Fase 1/2 podría respaldar una aprobación acelerada.
Este es un cambio notable respecto a principios de este año, cuando la FDA criticó los datos del ensayo clínico de la compañía y sugirió que era necesario un ensayo controlado con placebo para demostrar la eficacia de la terapia.
La terapia génica, que se administra directamente en el cerebro, supuestamente ralentizó la progresión de la enfermedad en un 75% en el ensayo, utilizando una base de datos externa para comparación en lugar de un grupo de placebo, lo que UniQure argumentó que sería poco ético.
La nueva guía de la FDA permite a UniQure utilizar los datos previamente examinados para su solicitud, con la condición de que la compañía realice más estudios para confirmar los beneficios del tratamiento. Tras este anuncio, las acciones de UniQure aumentaron un 70%, reflejando el optimismo de los inversores sobre la posible aprobación y entrada al mercado de la terapia.
Este desarrollo es parte de una tendencia más amplia donde varias compañías han experimentado cambios en la guía de la FDA tras cambios de liderazgo en la agencia, destacando el panorama en evolución para las aprobaciones de medicamentos en el sector de enfermedades raras.