A UniQure anunciou sua intenção de submeter um pedido de aprovação à FDA para sua terapia gênica para a doença de Huntington, após uma reunião recente com a agência que indicou que uma análise de três anos de um estudo de Fase 1/2 poderia apoiar uma aprovação acelerada.
Esta é uma mudança notável em relação ao início deste ano, quando a FDA criticou os dados do ensaio clínico da empresa e sugeriu que um ensaio controlado por placebo era necessário para demonstrar a eficácia da terapia.
A terapia gênica, que é administrada diretamente no cérebro, supostamente desacelerou a progressão da doença em 75% no ensaio, utilizando um banco de dados externo para comparação em vez de um grupo placebo, o que a UniQure argumentou ser antiético.
A nova orientação da FDA permite que a UniQure utilize os dados anteriormente examinados para sua aplicação, com a condição de que a empresa realize novos estudos para confirmar os benefícios do tratamento. Após este anúncio, as ações da UniQure dispararam 70%, refletindo o otimismo dos investidores sobre a potencial aprovação e entrada no mercado da terapia.
Este desenvolvimento faz parte de uma tendência mais ampla em que várias empresas experimentaram reviravoltas nas orientações da FDA após mudanças na liderança da agência, destacando o cenário em evolução para aprovações de medicamentos no setor de doenças raras.