UniQure ha annunciato la sua intenzione di presentare una domanda per l'approvazione della FDA della sua terapia genica per la malattia di Huntington, dopo un recente incontro con l'agenzia che ha indicato che un'analisi di tre anni di uno studio di Fase 1/2 potrebbe supportare un'approvazione accelerata.
Questo rappresenta un cambiamento notevole rispetto all'inizio di quest'anno, quando la FDA ha criticato i dati della sperimentazione clinica dell'azienda e ha suggerito che fosse necessario uno studio controllato con placebo per dimostrare l'efficacia della terapia.
La terapia genica, somministrata direttamente nel cervello, ha rallentato la progressione della malattia del 75% nello studio, utilizzando un database esterno per il confronto piuttosto che un gruppo placebo, che UniQure ha sostenuto sarebbe stato non etico.
Le nuove linee guida della FDA consentono a UniQure di utilizzare i dati precedentemente scrutinati per la sua domanda, a condizione che l'azienda conduca ulteriori studi per confermare i benefici del trattamento.
Dopo questo annuncio, le azioni di UniQure sono aumentate del 70%, riflettendo l'ottimismo degli investitori riguardo alla potenziale approvazione e all'ingresso nel mercato della terapia.
Questo sviluppo fa parte di una tendenza più ampia in cui diverse aziende hanno sperimentato inversioni nelle linee guida della FDA dopo cambiamenti di leadership nell'agenzia, evidenziando il panorama in evoluzione per le approvazioni di farmaci nel settore delle malattie rare.