В пятницу BioMarin представила результаты пятилетнего клинического испытания фазы 3 для своих препаратов Pombiliti и Opfolda, направленных на лечение поздно возникающей болезни Помпе (LOPD).
Данные показали, что комбинированная терапия эффективно помогала взрослым пациентам поддерживать дистанцию ходьбы и стабилизировать дыхательную функцию в долгосрочной перспективе, при этом не было сообщено о новых проблемах с безопасностью. В испытании участвовали 82 пациента, включая тех, кто только начал терапию заменой фермента, и тех, кто ранее проходил лечение.
Значимость этих данных подчеркивается недавним приобретением BioMarin компании Amicus Therapeutics, которая продвигала комбинированную терапию, тем самым усиливая присутствие BioMarin в секторе редких метаболических заболеваний. LOPD — это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, что может серьезно повлиять на дыхательные мышцы.
Результаты были представлены на 31-м ежегодном Конгрессе Всемирного общества мышц в Японии, что свидетельствует о сильной приверженности к развитию вариантов лечения в этой нишевой области.