Am Freitag gab BioMarin die Ergebnisse einer fünfjährigen Phase-3-Studie zu seinen Medikamenten Pombiliti und Opfolda bekannt, die auf die Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit (LOPD) abzielen.
Die Daten zeigten, dass die Kombinationstherapie erwachsenen Patienten effektiv half, ihre Gehstrecke aufrechtzuerhalten und die Atemfunktion langfristig zu stabilisieren, ohne dass neue Sicherheitsbedenken gemeldet wurden. An dieser Studie nahmen 82 Patienten teil, darunter sowohl neue Patienten in der Enzymersatztherapie als auch zuvor behandelte Patienten.
Die Bedeutung dieser Daten wird durch die jüngste Übernahme von Amicus Therapeutics durch BioMarin unterstrichen, die die Kombinationstherapie vermarktete und damit die Präsenz von BioMarin im Bereich seltener Stoffwechselerkrankungen stärkt.
LOPD ist eine schwere, erbliche Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet ist und die Atemmuskulatur erheblich beeinträchtigen kann. Die Ergebnisse wurden auf dem 31. jährlichen Kongress der World Muscle Society in Japan präsentiert, was das starke Engagement zur Weiterentwicklung von Behandlungsoptionen in diesem Nischenbereich verdeutlicht.