Venerdì, BioMarin ha rivelato i risultati di uno studio di Fase 3 della durata di cinque anni per i suoi farmaci Pombiliti e Opfolda, mirati al trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD).
I dati hanno dimostrato che la terapia combinata ha aiutato efficacemente i pazienti adulti a mantenere la distanza di camminata e a stabilizzare la funzione respiratoria nel lungo termine, senza nuovi problemi di sicurezza segnalati. Questo studio ha coinvolto 82 pazienti, inclusi quelli nuovi alla terapia di sostituzione enzimatica e quelli precedentemente trattati.
L'importanza di questi dati è sottolineata dall'acquisizione recente da parte di BioMarin di Amicus Therapeutics, che commercializzava la terapia combinata, ampliando così la presenza di BioMarin nel settore delle malattie metaboliche rare. LOPD è un grave disturbo ereditario caratterizzato da debolezza muscolare progressiva, che può influenzare gravemente i muscoli respiratori.
I risultati sono stati presentati al 31° Congresso annuale della World Muscle Society in Giappone, indicando un forte impegno nell'avanzare le opzioni di trattamento in questo settore di nicchia.