Na sexta-feira, a BioMarin revelou resultados de um ensaio de Fase 3 de cinco anos para seus medicamentos Pombiliti e Opfolda, destinados ao tratamento da doença de Pompe de início tardio (LOPD).
Os dados demonstraram que a terapia combinada ajudou efetivamente pacientes adultos a manter a distância de caminhada e estabilizar a função respiratória a longo prazo, sem novas preocupações de segurança relatadas. Este ensaio envolveu 82 pacientes, incluindo aqueles novos na terapia de reposição enzimática e aqueles previamente tratados.
A importância desses dados é ressaltada pela recente aquisição da BioMarin da Amicus Therapeutics, que comercializava a terapia combinada, ampliando assim a presença da BioMarin no setor de doenças metabólicas raras. A LOPD é um distúrbio hereditário severo caracterizado por fraqueza muscular progressiva, que pode afetar severamente os músculos respiratórios.
Os resultados foram apresentados no 31º Congresso Anual da World Muscle Society no Japão, indicando um forte compromisso em avançar as opções de tratamento nesta área de nicho.