Vendredi, BioMarin a révélé les résultats d'un essai de phase 3 de cinq ans pour ses médicaments Pombiliti et Opfolda, visant à traiter la maladie de Pompe à début tardif (LOPD).
Les données ont démontré que la thérapie combinée aidait efficacement les patients adultes à maintenir leur distance de marche et à stabiliser leur fonction respiratoire à long terme, sans nouveaux problèmes de sécurité signalés. Cet essai a impliqué 82 patients, y compris ceux nouvellement soumis à une thérapie de remplacement enzymatique et ceux précédemment traités.
L'importance de ces données est soulignée par l'acquisition récente par BioMarin d'Amicus Therapeutics, qui commercialisait la thérapie combinée, renforçant ainsi l'empreinte de BioMarin dans le secteur des maladies métaboliques rares. La LOPD est un trouble héréditaire sévère caractérisé par une faiblesse musculaire progressive, pouvant affecter gravement les muscles respiratoires.
Les résultats ont été présentés lors du 31e congrès annuel de la World Muscle Society au Japon, indiquant un fort engagement à faire progresser les options de traitement dans ce domaine de niche.