El viernes, BioMarin reveló resultados de un ensayo de fase 3 de cinco años para sus medicamentos Pombiliti y Opfolda, destinados al tratamiento de la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD).
Los datos demostraron que la terapia combinada ayudó efectivamente a los pacientes adultos a mantener su distancia de caminata y estabilizar la función respiratoria a largo plazo, sin nuevos problemas de seguridad reportados. Este ensayo involucró a 82 pacientes, incluidos aquellos nuevos en la terapia de reemplazo enzimático y aquellos previamente tratados.
La importancia de estos datos se subraya por la reciente adquisición de BioMarin de Amicus Therapeutics, que comercializaba la terapia combinada, mejorando así la presencia de BioMarin en el sector de enfermedades metabólicas raras. La LOPD es un trastorno hereditario severo caracterizado por debilidad muscular progresiva, que puede afectar gravemente los músculos respiratorios.
Los hallazgos se presentaron en el 31º Congreso anual de la Sociedad Mundial de Músculos en Japón, lo que indica un fuerte compromiso con el avance de las opciones de tratamiento en esta área de nicho.