Martedì, Novartis ha annunciato che il suo farmaco del-desiran, destinato al trattamento della distrofia miotonica di tipo 1, non ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo nel tempo di apertura della mano rispetto a un placebo nel suo studio globale di fase III HARBOR.
Questo fallimento è particolarmente preoccupante poiché rappresenta il terzo insuccesso per l'azienda in trial clinici nell'arco di una settimana, portando a un calo del 10% nel prezzo delle sue azioni, che potrebbe risultare nel peggior giorno di contrattazioni nella storia dell'azienda.
Novartis sta attualmente esaminando l'intero set di dati dello studio HARBOR e prevede di consultare le autorità sanitarie per determinare il futuro percorso di sviluppo per il del-desiran. Il farmaco fa parte del portafoglio neuromuscolare di Novartis, che è stato potenziato dall'acquisizione di Avidity Biosciences per circa 12 miliardi di dollari lo scorso anno.
Shreeram Aradhye, presidente dello sviluppo e direttore medico di Novartis, ha riconosciuto le sfide nello sviluppo di terapie per malattie complesse come la distrofia miotonica di tipo 1, sottolineando l'impegno dell'azienda nell'avanzare trattamenti innovativi nonostante questi insuccessi.