Am Dienstag gab Novartis bekannt, dass das Medikament del-desiran, das zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 entwickelt wurde, im globalen Phase-III-HARBOR-Studie im Vergleich zu einem Placebo keine statistisch signifikante Verbesserung der Handöffnungszeit zeigte.
Dieses Scheitern ist besonders besorgniserregend, da es den dritten Rückschlag für das Unternehmen in Arzneimittelstudien innerhalb einer Woche darstellt, was zu einem Rückgang von 10% des Aktienkurses führte und möglicherweise den schlechtesten Handelstag in der Unternehmensgeschichte zur Folge hat.
Novartis überprüft derzeit den vollständigen Datensatz der HARBOR-Studie und plant, sich mit Gesundheitsbehörden zu beraten, um den zukünftigen Entwicklungsweg für del-desiran zu bestimmen. Das Medikament ist Teil der neuromuskulären Pipeline von Novartis, die durch die Übernahme von Avidity Biosciences für etwa 12 Milliarden Dollar im vergangenen Jahr gestärkt wurde.
Shreeram Aradhye, Präsident der Entwicklung und Chief Medical Officer von Novartis, erkannte die Herausforderungen bei der Entwicklung von Therapien für komplexe Krankheiten wie die myotone Dystrophie Typ 1 an und betonte das Engagement des Unternehmens, innovative Behandlungen trotz dieser Rückschläge voranzutreiben.