Одобрение Casgevy и Lyfgenia в 2023 году знаменует собой ключевой момент в лечении серповидноклеточной анемии, генетического расстройства, затрагивающего около 100 000 человек в США, преимущественно среди чернокожих или афроамериканских популяций.
Эти терапии предлагают возможность излечения, при этом исследования показывают, что 88% до 94% пациентов испытывают полное освобождение от тяжелых болевых кризов. Несмотря на это, внедрение этих терапий идет медленно: к концу 2025 года было зарегистрировано лишь 64 пациента, получивших Casgevy, и 115 — Lyfgenia.
Сложность процесса лечения, который включает сбор стволовых клеток и подготовку, что может привести к бесплодию, наряду с высокими затратами — от 2,2 миллиона до 3,1 миллиона долларов за лечение — создают значительные барьеры для доступа.
Многие пациенты, особенно те, кто зависит от Medicaid, могут столкнуться с трудностями в навигации по системе здравоохранения для получения этих потенциально изменяющих жизнь терапий. Эксперты подчеркивают необходимость решения этих проблем доступа, чтобы гарантировать, что преимущества этих достижений достигнут всех подходящих пациентов.