A aprovação de Casgevy e Lyfgenia em 2023 marca um momento crucial no tratamento da anemia falciforme, uma doença genética que afeta cerca de 100.000 pessoas nos EUA, predominantemente entre populações negras ou afro-americanas não hispânicas. Essas terapias oferecem a possibilidade de cura, com estudos mostrando que 88% a 94% dos pacientes experimentam liberdade completa de crises de dor severa.
Apesar disso, a adoção dessas terapias tem sido lenta, com apenas 64 pacientes tratados com Casgevy e 115 com Lyfgenia relatados até o final de 2025.
A complexidade do processo de tratamento, que inclui a coleta de células-tronco e condicionamento que pode levar à infertilidade, juntamente com os altos custos—variando de US$ 2,2 milhões a US$ 3,1 milhões por tratamento—representam barreiras significativas ao acesso.
Muitos pacientes, especialmente aqueles dependentes do Medicaid, podem achar difícil navegar pelo sistema de saúde para obter essas terapias potencialmente transformadoras. Especialistas enfatizam a necessidade de abordar essas questões de acesso para garantir que os benefícios desses avanços cheguem a todos os pacientes elegíveis.