L'approvazione di Casgevy e Lyfgenia nel 2023 segna un momento cruciale nel trattamento della malattia delle cellule falciformi, un disturbo genetico che colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti, prevalentemente tra le popolazioni nere non ispaniche o afroamericane.
Queste terapie offrono la possibilità di una cura, con studi che mostrano che l'88% al 94% dei pazienti sperimenta una completa libertà da crisi di dolore severe. Nonostante ciò, l'adozione di queste terapie è stata lenta, con solo 64 pazienti trattati con Casgevy e 115 con Lyfgenia riportati entro la fine del 2025.
La complessità del processo di trattamento, che include la raccolta di cellule staminali e la preparazione che può portare a infertilità, insieme ai costi elevati—che variano da 2,2 milioni a 3,1 milioni di dollari per trattamento—costituiscono barriere significative all'accesso.
Molti pazienti, in particolare quelli che dipendono da Medicaid, possono trovare difficile orientarsi nel panorama sanitario per ottenere queste terapie potenzialmente salvavita. Gli esperti sottolineano la necessità di affrontare queste problematiche di accesso per garantire che i benefici di questi progressi raggiungano tutti i pazienti idonei.