L'approbation de Casgevy et Lyfgenia en 2023 marque un moment décisif dans le traitement de la drépanocytose, un trouble génétique touchant environ 100 000 personnes aux États-Unis, principalement parmi les populations noires non hispaniques ou afro-américaines.
Ces thérapies offrent la possibilité d'une guérison, des études montrant que 88 % à 94 % des patients connaissent une liberté totale de crises de douleur sévères. Malgré cela, l'adoption de ces thérapies a été lente, avec seulement 64 patients traités avec Casgevy et 115 avec Lyfgenia signalés d'ici fin 2025.
La complexité du processus de traitement, qui comprend la collecte de cellules souches et un conditionnement pouvant entraîner une infertilité, ainsi que les coûts élevés—variant de 2,2 millions à 3,1 millions de dollars par traitement—constituent des barrières significatives à l'accès.
De nombreux patients, en particulier ceux dépendant de Medicaid, peuvent avoir du mal à naviguer dans le paysage de la santé pour obtenir ces thérapies potentiellement transformantes. Les experts soulignent la nécessité de résoudre ces problèmes d'accès pour garantir que les avantages de ces avancées atteignent tous les patients éligibles.