La aprobación de Casgevy y Lyfgenia en 2023 marca un momento crucial en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes, un trastorno genético que afecta a alrededor de 100,000 personas en EE. UU., predominantemente entre poblaciones no hispanas negras o afroamericanas.
Estas terapias ofrecen la posibilidad de una cura, con estudios que muestran que entre el 88% y el 94% de los pacientes experimentan libertad total de crisis de dolor severo. A pesar de esto, la adopción de estas terapias ha sido lenta, con solo 64 pacientes tratados con Casgevy y 115 con Lyfgenia reportados a finales de 2025.
La complejidad del proceso de tratamiento, que incluye la recolección de células madre y un acondicionamiento que puede llevar a la infertilidad, junto con los altos costos—que oscilan entre 2.2 millones y 3.1 millones de dólares por tratamiento—plantean barreras significativas para el acceso.
Muchos pacientes, particularmente aquellos que dependen de Medicaid, pueden encontrar difícil navegar por el panorama de atención médica para obtener estas terapias potencialmente transformadoras. Los expertos enfatizan la necesidad de abordar estos problemas de acceso para garantizar que los beneficios de estos avances lleguen a todos los pacientes elegibles.