Terapia Gênica Oferece Esperança para Menino com Doença de Batten Diante de Desafios Regulatórios
Os desafios enfrentados por Wheeler Stecker, uma criança com doença de Batten, destacam as dificuldades de acesso a terapias gênicas promissoras para doenças raras, apesar dos avanços na ciência médica. Essa situação ressalta as questões sistêmicas dentro do processo de aprovação de medicamentos e os dilemas éticos em torno do acesso ao tratamento para pacientes em necessidade urgente.