La terapia génica ofrece esperanza para un niño con la enfermedad de Batten ante los desafíos regulatorios
Los desafíos que enfrenta Wheeler Stecker, un niño con la enfermedad de Batten, destacan las dificultades para acceder a terapias génicas prometedoras para enfermedades raras, a pesar de los avances en la ciencia médica. Esta situación subraya los problemas sistémicos dentro del proceso de aprobación de medicamentos y los dilemas éticos en torno al acceso al tratamiento para pacientes en necesidad urgente.