La terapia genica offre speranza a un giovane ragazzo con la malattia di Batten nonostante le sfide normative
Le sfide affrontate da Wheeler Stecker, un bambino con la malattia di Batten, evidenziano le difficoltà nell'accesso a terapie geniche promettenti per malattie rare, nonostante i progressi nella scienza medica. Questa situazione sottolinea le problematiche sistemiche all'interno del processo di approvazione dei farmaci e i dilemmi etici riguardanti l'accesso ai trattamenti per i pazienti in urgente bisogno.