La thérapie génique offre de l'espoir à un jeune garçon atteint de la maladie de Batten face aux défis réglementaires
Les défis auxquels est confronté Wheeler Stecker, un enfant atteint de la maladie de Batten, mettent en lumière les difficultés d'accès aux thérapies géniques prometteuses pour les maladies rares, malgré les avancées de la science médicale. Cette situation souligne les problèmes systémiques au sein du processus d'approbation des médicaments et les dilemmes éthiques entourant l'accès aux traitements pour les patients dans le besoin urgent.