Компания Regeneron Pharmaceuticals объявила, что её новая генотерапия для лечения редкой наследственной формы потери слуха будет доступна бесплатно в США. Генеральный директор Regeneron, Леонард Шлейфер, сообщил в интервью CNBC, что цена на терапию в других странах пока не определена, но она должна быть справедливой.
Это решение было принято в рамках более широкой сделки с администрацией Трампа, которая на протяжении многих лет утверждала, что американцы платят за лекарства больше, чем жители других богатых стран. Генотерапия Otarmeni, которая была одобрена FDA, направлена на лечение заболевания, вызванного дефектом гена OTOF, что ограничивает производство белка, передающего звуковые сигналы в ухе.
В клиническом испытании 80% участников, получивших терапию, отметили улучшение слуха. В США ежегодно рождается около 50 детей с этой болезнью, и, хотя терапия не ожидается как финансовый успех для компании, аналитики Piper Sandler прогнозируют пиковые продажи на уровне 130 миллионов долларов. Шлейфер отметил, что решение предоставить лечение бесплатно в США демонстрирует ценности компании.
Генотерапии могут стоить миллионы долларов, и европейские страны ранее выражали недовольство высокими ценами на такие препараты