Компания Intellia Therapeutics объявила, что её лечение на основе технологии Crispr для редкого заболевания, вызывающего отеки, достигло поставленных целей в клиническом испытании последней стадии. Это событие стало важным шагом для области редактирования генов и позволяет компании подать заявку на одобрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
Лечение использует технологию Crispr, удостоенную Нобелевской премии, для редактирования ДНК и отключения гена, который контролирует производство пептида, избыточного у людей с наследственным ангиоэдемой, что может приводить к угрожающим жизни отекам. Лечение Intellia вводится один раз через длительную инфузию, в ходе которой изменения происходят непосредственно в печени.
Компания сообщила, что одноразовое лечение снизило количество атак на 87% по сравнению с плацебо, что соответствует основной цели исследования. Через шесть месяцев после лечения 62% пациентов не испытывали атак и не использовали другие терапии.
Безопасность и переносимость лечения были охарактеризованы как "благоприятные", наиболее распространёнными побочными эффектами стали реакции на инфузию, головные боли и усталость. Аналитики внимательно следили за безопасностью в испытании, поскольку один из пациентов в другом испытании Intellia погиб от токсичности печени.
Генеральный директор Intellia, Джон Леонард, отметил, что это первый случай в истории, когда получены данные третьей фазы по редактированию генов in vivo, что позволяет изменять ген, вызывающий заболевание. В отличие от Intellia, единственное одобренное FDA лечение на основе Crispr от Vertex Pharmaceuticals требует редактирования клеток вне организма.
Intellia начала процесс подачи заявки в FDA и планирует завершить его во второй половине этого года, ожидая запуск лечения в США в первой половине следующего года, если оно будет одобрено. Если лечение будет одобрено, оно будет конкурировать с десятками других хронических препаратов для лечения HAE.
Несмотря на привлекательность одноразового лечения, генетические лекарства не всегда были коммерчески успешными. Леонард подчеркнул, что между их терапией и другими есть важные различия, такие как отсутствие случаев уменьшения эффекта в течение почти шести лет.
Он считает, что это может стать поворотным моментом как для заболевания, так и для терапии на основе Crispr, позволяя вносить постоянные изменения. Это действительно захватывающе