Инвесторы обеспокоены судьбой нескольких экспериментальных препаратов для сложных заболеваний после ряда недавних отказов со стороны Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). В течение последнего года FDA отклонило или не поддержало заявки как минимум восьми препаратов, включая генную терапию для болезни Хантингтона от UniQure и терапию для синдрома Хантера от Regenxbio.
В каждом случае FDA указывало на недостаточность доказательств, представленных компаниями для поддержки их заявок. Некоторые исследования не проводили тестирование препаратов по сравнению с плацебо, а некоторые компании не измеряли эффективность препаратов напрямую, полагаясь на другие факторы, такие как биомаркеры.
Это создает у инвесторов опасения, что более непредсказуемая политика FDA может поставить под угрозу будущее других препаратов для сложных заболеваний. Аналитик RBC Capital Markets Лука Исси отметил: "Инвесторы и ключевые заинтересованные стороны надеются увидеть от FDA последовательность, и в данный момент этого явно не хватает".
В последние годы FDA, казалось, был готов принимать препараты для редких заболеваний, которые показывали обещающие результаты в менее строгих исследованиях. Однако недавние решения FDA заставили инвесторов задуматься, изменились ли требования к другим препаратам в разработке.
Например, FDA потребовал от UniQure провести новое исследование, которое напрямую сравнивает его лечение с плацебо, что противоречит предыдущим указаниям агентства. Это создает неопределенность для компаний, которые могут столкнуться с изменением стандартов одобрения. Инвесторы также следят за другими компаниями, такими как Dyne Therapeutics и Taysha Gene Therapies, чьи акции упали в этом году.
В то же время, некоторые компании, такие как Denali Therapeutics, продолжают уверенно общаться с FDA и надеются на положительное решение по своим заявкам. Однако, как отметил аналитик Stifel Пол Маттис, если FDA не одобрит препарат Denali, это может вызвать сомнения у других компаний в их подходах к клиническим испытаниям.
В целом, текущая ситуация создает значительную неопределенность для инвесторов и компаний, работающих в области разработки новых лекарств (ключевые цифры: 18, 5)