Компания UniQure столкнулась с критикой со стороны FDA, которая требует провести новое исследование для подтверждения эффективности их генной терапии при болезни Хантингтона.
Представитель FDA, пожелавший остаться анонимным, заявил, что агентство настаивает на проведении контролируемого плацебо-исследования, однако UniQure утверждает, что это неэтично, так как потребует длительной общей анестезии для участников. В ответ на это FDA отметила, что никогда не соглашалась на такой подход и что данные, предоставленные UniQure, не соответствуют стандартам.
В ходе этого конфликта UniQure обвинила FDA в изменении своей позиции относительно достаточности клинических данных для получения одобрения. В то время как акции UniQure выросли более чем на 10% в четверг, с начала года они упали на 58%.
Эта ситуация подчеркивает напряженность между фармацевтическими компаниями и регуляторами, особенно на фоне недавних отказов FDA в одобрении других препаратов, что вызывает вопросы о прозрачности и последовательности в их решениях