Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило использование лейковорина, витамина, который используется уже несколько десятилетий, в качестве первого лечения для редкого генетического расстройства у определенных взрослых и детей.
Это решение было принято после того, как администрация Трампа ранее выдвинула лейковорин как потенциальную терапию для более широкой группы пациентов с симптомами расстройства аутистического спектра. Несмотря на скептицизм со стороны некоторых медицинских и исследовательских кругов, интерес к препарату возрос, что привело к увеличению его назначений в США.
Один из чиновников FDA отметил, что "у нас нет достаточных данных, чтобы утверждать, что мы можем установить эффективность для аутизма более широко", однако агентство открыто для интереса со стороны компаний, желающих изучить лейковорин в контексте аутизма.
Лейковорин, также известный как фолиновая кислота, является синтетической формой витамина B9 и ранее использовался для лечения токсических побочных эффектов химиотерапии.
Хотя всего несколько небольших исследований предположили, что лейковорин может быть эффективным в качестве неофициального лечения детей с аутизмом, некоторые семьи сообщили о положительных результатах, включая развитие языковых и социальных навыков у их детей.
Чиновники FDA сообщили, что они начали с широкого обзора применения лейковорина для лечения аутизма, но затем сузили одобрение до более узкой группы пациентов с дефицитом церебрального фолата, редкой генетической мутацией, которая препятствует нормальному поступлению фолата в мозг.
Это состояние имеет схожие черты с аутизмом и может вызывать серьезные задержки в развитии, судороги и другие неврологические осложнения. FDA пришло к выводу, что использование лейковорина у пациентов с этим состоянием дало "данные высшего качества" для поддержки расширенного одобрения, которое будет применяться как к дженерикам, так и к старому брендовому препарату GSK, Wellcovorin.
Одобрение основывалось на систематическом обзоре опубликованной литературы, включая отчеты о случаях пациентов, но не на рандомизированном контролируемом клиническом испытании. Чиновники FDA подчеркнули, что, хотя систематические обзоры могут иметь свои недостатки, эффект от лечения был настолько значительным, что перевешивал эти опасения.
FDA призвало существующих производителей лейковорина увеличить производство, чтобы удовлетворить растущий спрос на препарат. Несмотря на то, что GSK изначально продавала этот препарат с 1983 по 1997 год, компания заявила в сентябре, что не планирует возобновлять его производство.
В своем заявлении доктор Трейси Бет Хоэг, исполняющая обязанности директора Центра оценки и исследований лекарств FDA, отметила, что одобрение демонстрирует приверженность FDA "быстрому выявлению эффективных методов лечения для ультраредких заболеваний при сохранении тех же стандартов доказательности для одобрения."